Tag: Distrofia
Agência FDA dos EUA investiga mortes por insuficiência hepática aguda após tratamento com terapias...
A Food and Drug Administration (FDA) divulgou, em 18 de julho de 2025, que recebeu três relatos de insuficiência hepática aguda fatal após tratamento...
Medicamento inovador combate a distrofia muscular de Duchenne
Novo medicamento para a distrofia muscular de Duchenne dá resultados positivos nos testes clínicos de fase 1 em crianças. O edasalonexent já tinha mostrado ser tolerado e diminuir a perda da distrofina e a progressão da doença.
Estudo genético identifica nova forma de distrofia muscular congénita
Descoberta uma nova forma de distrofia muscular congénita causada por mutações num gene. A descoberta vai permitir um diagnóstico genético preciso para um grande número de crianças afetadas pela doença e ajudará a um melhor acompanhamento médico.
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