A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA, sigla em inglês) aprovou o Omisirge (omidubicel-onlv), a primeira terapia de transplante de células-tronco hematopoiéticas para o tratamento de pacientes com anemia aplásica grave.
O Omisirge é indicado para adultos e pacientes pediátricos com 12 anos ou mais com neoplasias hematológicas e agora a FDA aprovou-o para adultos e pacientes pediátricos com seis anos ou mais com anemia aplásica grave após condicionamento de intensidade reduzida e para os quais não haja um doador compatível disponível.
“Esta aprovação é revolucionária no panorama terapêutico e muda fundamentalmente a forma como abordamos o tratamento da anemia aplásica grave, em que o tratamento precoce tem o potencial de alterar o curso da vida do paciente”, afirmou Vinay Prasad, Diretor Médico e Científico e Diretor do Centro de Avaliação e Investigação de Produtos Biológicos da FDA.
“A anemia aplásica grave é uma doença sanguínea rara que pode ser fatal, e a FDA mantém o compromisso de expandir as opções de tratamento para pacientes com essa doença”, explicou Vinay Prasad. Neste caso, a FDA considerou ao Omisirge a designação de Medicamento Órfão.
A anemia aplásica grave é uma doença sanguínea rara e potencialmente fatal, na qual a medula óssea não produz glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas em quantidade suficiente. O tratamento para anemia aplásica grave depende da idade e geralmente consiste em terapia imunossupressora e/ou transplante de células-tronco hematopoiéticas, preferencialmente de um irmão ou doador compatível.
Caso não haja um doador disponível, os médicos podem considerar o transplante de cordão umbilical para tratar a anemia aplásica grave. O transplante de cordão umbilical geralmente apresenta limitações, incluindo recuperação hematopoiética tardia e maior risco de infeções.
O Omisirge é uma terapia com células-estaminais na qual as células-estaminais do sangue do cordão umbilical doado são quimicamente melhoradas com nicotinamida (uma forma de vitamina B3) e administradas ao paciente para ajudar a restaurar o sangue e o sistema imunológico.
A FDA referiu que o Omisirge aborda as limitações do sangue do cordão umbilical como fonte, incluindo a recuperação hematopoiética tardia e o aumento de infeções, e oferece opções adicionais de enxerto para pacientes com anemia aplásica grave que necessitam de transplante de células-tronco hematopoiéticas.
“Omisirge é um novo produto de células-tronco derivado do sangue do cordão umbilical que poderá oferecer uma opção terapêutica para pacientes com anemia aplásica grave que têm opções limitadas de transplante de células-tronco”, disse Megha Kaushal, Diretora Adjunta Interina do Escritório de Produtos Terapêuticos do CBER e hematologista pediátrica.
Megha Kaushal acrescentou que “o Omisirge reduzirá o tempo de recuperação dos neutrófilos, o que leva a tempos de recuperação mais curtos após o transplante e pode melhorar as taxas de infeção nessa população de pacientes.”
A FDA referiu que a segurança e a eficácia do Omisirge foram avaliadas com base num estudo prospetivo, aberto e de braço único, que ainda está a decorrer, que avaliou o uso do Omisirge em pacientes com seis anos de idade ou mais com anemia aplásica grave. O Omisirge proporcionou recuperação precoce e sustentada de neutrófilos em 12 dos 14 pacientes na população de eficácia, com um tempo mediano para recuperação de neutrófilos de 11 dias (variação de sete a 20 dias).
É indicado que os efeitos colaterais mais comuns associados ao Omisirge incluem neutropenia febril, infeções virais e bacterianas, hiperglicemia, trombocitopenia imune e pneumonia. No caso de citopenias autoimunes, as mesmas ocorreram em 25% dos pacientes.
