O medicamento Romvimza, destinado ao tratamento de adultos com tumor tenossinovial de células gigantes sintomático, da Deciphera Pharmaceuticals, recebeu parecer positivo do Comité de Medicamentos para Uso Humano da Agência Europeia de Medicamentos (EMA), com recomendação para autorização de comercialização pela Comissão Europeia.
O tumor tenossinovial de células gigantes é um tumor de tecido mole relativamente comum de origem sinovial que ocorre geralmente entre os 30 a 50 anos de idade. Se o tumor for dotado de cápsula colagenizada é designado por forma localizada senão por difusa. A forma localizada é ligeiramente mais comum em mulheres e que pode afetar o aspeto volar dos dedos, e em particular os dedos indicador e médio, adjacentes às articulações interfalângicas distais. A forma difusa que não tem encapsulamento afeta frequentemente articulações maiores como joelho e tornozelo e possui infiltração nos tecidos moles circundantes.
O tumor tenossinovial de células gigantes é indolor, com crescimento lento, em que a duração dos sintomas pode variar de algumas semanas a muitos anos. Frequentemente apresenta-se como um nódulo lobulado e firme ancorado às estruturas subjacentes, com pele sobrejacente com livre mobilidade. Os pacientes geralmente procuram atendimento médico devido à perda de função da articulação afetada, dormência ou formigamento, dor por erosão óssea e expansão do tumor ou após trauma na lesão. A excisão marginal do tumor é o normalmente o tratamento usado.
A substância ativa do famaco é o vimseltinib, um agente antineoplásico, inibidor da proteína quinase que tem como alvo o recetor do fator estimulante de colónias 1. Como descreve o Comité da EMA, o eixo de sinalização do recetor desempenha um papel crítico no desenvolvimento do tumor tenossinovial de células gigantes.
O vimseltinib exerce a sua atividade antineoplásica inibindo células que expressam recetor do fator estimulante de colónias 1 e bloqueiam as vias de sinalização a jusante que promovem o crescimento tumoral e a proliferação de macrófagos.
O benefício do Romvimza baseia-se em uma taxa de resposta global melhorada na semana 25 em adultos com tumor tenossinovial de células gigantes sintomático, em comparação com placebo, em um estudo multicêntrico, randomizado, de fase 3, com uma fase de extensão aberta. Na semana 97, foi observada uma alta taxa de resposta completa.
O Comité da EMA descreve que os efeitos colaterais mais comuns com Romvimza incluem aumento da transaminase glutâmico oxalacética ou aspartato aminotransferase, edema periorbital, aumento do colesterol, erupção cutânea, aumento da creatinina, diminuição de neutrófilos, fadiga, edema facial, aumento da alanina aminotransferase, prurido, edema periférico e hipertensão.
O Romvimza é indicado para o tratamento de pacientes adultos com tumor tenossinovial de células gigantes sintomático associado à deterioração clinicamente relevante da função física e quando as opções cirúrgicas foram esgotadas ou induziriam morbidade ou incapacidade inaceitáveis.
O fármaco foi designado como medicamento órfão durante o desenvolvimento. Agora, a EMA indicou que vai rever as informações disponíveis até à data para determinar se o medicamento pode manter a designação de medicamento órfão pode ser mantida.
