A Food and Drug Administration (FDA) divulgou, em 18 de julho de 2025, que recebeu três relatos de insuficiência hepática aguda fatal após tratamento de pacientes com terapias genéticas Sarepta AAVrh74.
Duas das mortes foram relatadas em pacientes pediátricos do sexo masculino com Distrofia Muscular de Duchenne – que não usavam andarilhos -, após tratamento com ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl). O Elevidys é uma terapia genética baseada em vetor de vírus adeno-associado AAVrh74.
Uma terceira morte foi relatada em um paciente adulto do sexo masculino com Distrofia Muscular da Cintura dos Membros após tratamento com um produto de terapia gênica Sarepta AAVrh74 em um ensaio clínico, que apresentou testes de função hepática anormais. Este paciente apresentou níveis elevados de transaminases e foi hospitalizado menos de dois meses após o tratamento com o produto de terapia génica experimental. O paciente evoluiu para insuficiência hepática e faleceu 80 dias após receber a terapia génica experimental.
Agora a FDA indicou que está a investigar o risco de insuficiência hepática aguda com consequências graves, incluindo hospitalização e morte, após terapias génicas com os produtos de terapia génica AAVrh74 da Sarepta, e a necessidade de novas medidas regulatórias.
Em face da situação a FDA solicitou que a Sarepta Therapeutics suspenda a distribuição do Elevidys e suspenda os ensaios clínicos para múltiplos produtos de terapia génica após as três mortes.
