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Medicamento inovador combate a distrofia muscular de Duchenne

Medicamento inovador combate a distrofia muscular de Duchenne

Novo medicamento para a distrofia muscular de Duchenne dá resultados positivos nos testes clínicos de fase 1 em crianças. O edasalonexent já tinha mostrado ser tolerado e diminuir a perda da distrofina e a progressão da doença.
Genética

Estudo genético identifica nova forma de distrofia muscular congénita

Descoberta uma nova forma de distrofia muscular congénita causada por mutações num gene. A descoberta vai permitir um diagnóstico genético preciso para um grande número de crianças afetadas pela doença e ajudará a um melhor acompanhamento médico.

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