Medicamento contra cancro pediátrico com sucesso de 93%

Larotrectinibe, medicamento contra o cancro que atua ao nível da fusão do gene TRK, demonstrou em ensaio clínico de fase 1, uma taxa de sucesso de 93%. É o primeiro medicamento a receber a designação de terapia inovadora pela FDA.

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Briana Ayala, à esquerda, com o oncologista, Ted Laetsch, que testou o larotrectinib com sucesso na paciente de tumor com fusão TRK.
Briana Ayala, à esquerda, com o oncologista, Ted Laetsch, que testou o larotrectinib com sucesso na paciente de tumor com fusão TRK. © UT Southwestern Medical Center

Um medicamento inédito cujo alvo é um gene fundido encontrado em muitos tipos de cancro foi eficaz em 93% dos pacientes pediátricos testados, referiram investigadores do Centro Simmons do Cancro, da Universidade do Texas, Southwestern.

A maioria dos medicamentos contra o cancro é direcionada aos órgãos ou locais específicos do corpo. O larotrectinibe é o primeiro medicamento contra o cancro a receber a designação de terapia inovadora pela agência federal do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos, a Food and Drug Administration (FDA), para pacientes com uma fusão específica de dois genes na célula cancerosa, independentemente do tipo de cancro. O estudo foi publicado na revista “The Lancet Oncology”.

“Em alguns tipos de cancro, uma parte do gene TRK liga-se a outro gene, o que é designado por fusão. Quando isso ocorre, a duplicação das células cresce. O que é único no medicamento é que é muito seletivo, bloqueando apenas os recetores TRK “, referiu Ted Laetsch, investigador no Centro Simmons do Cancro, e principal autor do estudo.

O larotrectinib atinge as fusões de TRK, que podem ocorrer em muitos tipos de cancro. Embora as fusões de TRK ocorram apenas numa pequena percentagem de cancros comuns em adultos, ocorrem com frequência em alguns casos raros de cancro pediátrico, como o fibrossarcoma infantil, nefroma mesoblástico congénito celular e cancro papilar da tireoide, referiu Ted Laetsch.

O investigador acrescentou: “Cada paciente com um tumor sólido positivo tratado à fusão de TRK viu o tumor a diminuir. A taxa de resposta ao larotrectinib é quase total e portanto sem precedentes.”

Um dos doentes, Briana Ayala, de 13 anos, de El Paso, que aspira a uma carreira em design de moda, descobriu em 2016 que tinha um tumor raro no abdómen em redor da aorta, a maior artéria do corpo.

Os cirurgiões na sua cidade natal disseram que seria muito perigoso operar. A família trouxe Briana para o centro de Saúde da Criança, em Dallas, onde o cirurgião Stephen Draison da Universidade do Texas, Southwest, removeu partes da aorta enquanto removia a maior parte do tumor.

Mas o cancro começou a crescer novamente e nenhum outro tratamento estava disponível.

Ted Laetsch enviou o tumor para testes genéticos e descobriu que o cancro de Briana Ayala tinha a fusão TRK, o que permitia que o novo medicamento poderia ajudar.

Briana Ayala inscreveu-se no ensaio clínico de fase 1 do larotrectinibe e começou a tomar o medicamento duas vezes ao dia. Em poucas semanas, a dor e o inchaço do abdomem diminuíram, e os exames mostraram que os tumores haviam diminuído significativamente.

Quase dois anos depois, Briana Ayala regressou à escola e à brincadeira com seu cão, Goofy, e os sete periquitos da família, também já pegou no bloco de desenho e os sonhos de uma carreira de moda em Nova Iorque também regressaram.

Este é um dos exemplos da resposta surpreendente que vimos com o larotrectinib”, referiu Ted Laetsch, e acrescentou: “É por isso que estou tão animado com isso”.

Nos pacientes adultos os resultados do estudo com larotrectinib tiveram uma taxa de resposta de 75%, indica o estudo publicado no mês passado no New England Journal of Medicine.

A mutação fusão TRK pode estar presente em muitos tipos de cancro, incluindo no cancro do pulmão, cólon, tireoide e mama, assim como em certos tumores pediátricos.

O TRK, que é a abreviatura, em inglês, de quinase do recetor da tropomiosina, é um gene que desempenha um papel fundamental no desenvolvimento do cérebro e do sistema nervoso e tem um papel limitado nas funções do sistema nervoso, como a regulação da dor na vida adulta.

Igualmente importante, foi a resposta ser duradoura para a maioria dos pacientes. “Com alguns dos medicamentos-alvo no passado, muitos pacientes responderam inicialmente, mas a resistência desenvolveu-se rapidamente. Até o momento, a resposta a este medicamento parece ser durável na maioria dos pacientes”, referiu Ted Laetsch, sendo que o próximo passo na investigação é um ensaio clínico envolvendo um medicamento semelhante para os pacientes que desenvolveram resistência.

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