Reparar perda auditiva congénita é possível por terapia genética

Investigadores conseguiram reparar, num modelo animal, a perda auditiva congénita usando um vírus modificado que serve para transportar genes e restaurar a funcionalidade das células ciliadas danificadas.

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Degeneração das células ciliadas na orelha interna pode ser feita as por a funcionar
Degeneração das células ciliadas na orelha interna pode ser feita as por a funcionar. Foto: DR/Medical University of Vienna

Existem mais de 300 defeitos genéticos, até agora identificados, que impedem que as células ciliadas na orelha interna humana, as células sensoriais da orelha, funcionem corretamente. Isso pode levar grave deficiência auditiva e até mesmo a perda total auditiva.

Investigadores da Faculdade de Medicina de Harvard, Boston e Lukas Landegger do Departamento de Otorrinolaringologia da Universidade Médica de Viena, conseguiram pela primeira vez, reparar o defeito num modelo animal, usando um vírus modificado, Anc80L65, que é introduzido na orelha por meio de um ‘Cavalo de Troia’ para entregar genes que restaurarem a funcionalidade das células ciliadas danificadas.

Atualmente os especialistas usam implantes de cóclea como uma solução técnica para restaurar a audição de pessoas com perda auditiva congênita, e a Universidade Médica de Viena é líder mundial no desenvolvimento e uso de implantes cocleares desde 1977, quando o primeiro implante coclear multicanal do mundo foi implantado em Viena.

Wolfgang Gstöttner, responsável pelo departamento de otorrinolaringologia da Universidade de Viena, indica que os “implantes eletrónicos com seus doze elétrodos não podem substituir 100% as mais de 3 mil ciliadas no ouvido interno, para melhor audição”.

A forma mais comum de surdez congénita em crianças é devido à mutação genética de GJB2 e GJB6. Esta mutação impede que a proteína conexina 26, responsável pelas células do complexo celular da orelha interna, funcione adequadamente. Como resultado, os pequenos pelos da cóclea não se formam corretamente ou não funcionam adequadamente. Um problema que ainda não tinha sido resolvido que coloca-se as células ciliadas a funcionar novamente. Os investigadores procederam, agora, à correção da mutação e de muitas outras num modelo animal usando o vírus não patogénico Anc80L65. Este vírus é introduzido nas células ciliadas como um vetor de gene, ou seja um transporte de genes.

Usando esta técnica os investigadores verificaram que para além das células ciliadas internas que são responsáveis ​​pela transdução do sinal, também foi possível tratar 90% das células ciliadas externas, que desempenham uma importante função de amplificação no ouvido interno e até agora eram praticamente inacessíveis para terapia genética.

Os investigadores lembram que em terapia genética o mesmo vírus modificado já tem sido usado para restaurar as células hepáticas e na retina. Dado que a funcionalidade do vírus já se encontra comprovada no tratamento de um modelo de rato para a síndrome de Usher, que é a causa mais comum de surdo cegueira em todo o mundo, são agora necessários estudos para determinar a tolerância vetor.

O estudo encontra-se publicado na revista científica ‘Nature Biotechnology’, e os investigadores consideram que esta terapia estará disponível brevemente para o tratamento de recém-nascidos com perda auditiva congénita.

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