A Comissão Europeia concedeu uma autorização condicional para comercialização na União Europeia (UE) do Duvyzat (givinostat), um medicamento para tratar a distrofia muscular de Duchenne. Uma doença genética rara, caracterizada por fraqueza e esgotamento muscular progressivo, sobretudo em crianças, e que não tem cura.
A autorização tinha sido recomendada pela Agência Europeia do Medicamento para pacientes a partir dos seis anos de idade que consigam andar. O Duvyzat é uma suspensão oral a ser administrada simultaneamente ao tratamento com corticosteroides.
A Agência Europeia do Medicamento concluiu que, embora nem todos os dados estejam ainda disponíveis, os benefícios para os doentes da disponibilidade imediata do medicamento compensam os riscos. Para confirmar a eficácia do Duvyzat, foi pedido à empresa que realizasse mais dois estudos, com base em dados de doentes. Assim, a autorização é válida por um ano, podendo vir a ser renovada anualmente.
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara causada pela deficiência de distrofina, uma proteína que ajuda a fortalecer as fibras musculares e protegê-las de lesões causadas pela contração muscular. Isso faz com que os músculos enfraqueçam e percam função progressivamente, sendo, em última análise, letal. O processo é agravado pelo aumento dos níveis de histona desacetilases, uma classe de proteínas.
Até agora o tratamento tem vindo a ser centrado na terapia com corticosteroides, prevenção de contraturas e cuidados médicos da função cardíaca e respiratória.
O givinostat é um inibidor da histona desacetilase que modula a atividade descontrolada da histona desacetilase em músculos distróficos. A inibição da atividade da histona desacetilase pode ajudar a reduzir a inflamação e a formação de cicatrizes e espessamento tecidual.
O parecer do Comité de Medicamentos para Uso Humano baseiou-se em dados de um subgrupo de 120 pacientes (81 tratados com givinostat e 39 com placebo) em um estudo randomizado, controlado por placebo, em pacientes em ambulatório com distrofia muscular de Duchenne, com seis anos ou mais, em tratamento concomitante com esteroides.
Usando uma ferramenta amplamente utilizada para avaliar a função motora, em 18 meses, foi verificada a alteração do tempo para completar uma subida de quatro degraus. Os resultados foram estatisticamente significativos, com o tempo de subida de quatro degraus a aumentar em média apenas 1,25 segundos em pacientes tratados com givinostat, em comparação com 3,03 segundos no grupo placebo.
E a diferença nos principais desfechos secundários que avaliam a função, a força e a morfologia muscular não foi estatisticamente significativa, mas todos os resultados foram mais positivos em pacientes tratados com givinostat.
O perfil de segurança do Duvyzat da Italfarmaco SpA, baseia-se em dados de 179 pacientes. Os eventos mais comuns em pacientes tratados com givinostat foram diarreia, dor abdominal, trombocitopenia (baixos níveis de plaquetas sanguíneas), vómitos, hipertrigliceridemia (altos níveis de triglicerídeos, um tipo de gordura no sangue) e febre.
