Os eurodeputados da Comissão da Saúde Pública do Parlamento Europeu pretendem uma legislação específica que melhore o rastreio, o diagnóstico, a investigação e o apoio aos doentes de doenças raras. Numa resolução de iniciativa legislativa adotada pela Comissão de Saúde Pública, os eurodeputados defendem uma lei específica da UE para doenças raras.
As doenças raras afetam menos de cinco em cada 10.000 pessoas. É estimado que as doenças raras afetem entre 27 e 36 milhões de pessoas na União Europeia (UE), em que 75% dessas pessoas a viver com uma doença rara são crianças.
A nova legislação deverá melhorar o diagnóstico, garantir igualdade de acesso a tratamentos e terapias, aumentar o investimento em investimento e inovação e proporcionar percursos de cuidados centrados no paciente. Os eurodeputados também querem ver parâmetros de referência comuns para doenças raras e metas com prazos definidos para monitorar o progresso.
Diagnóstico e rastreio
Para reduzir o tempo para o diagnóstico de doenças raras, os eurodeputados propõem um mecanismo de coordenação vinculativo, o Comité Diretivo Europeu para o Rastreio Neonatal e o Diagnóstico Precoce, para coordenar os esforços entre os países da UE, prestar apoio específico aos países com capacidades limitadas e criar diretrizes a nível da UE sobre as doenças raras relevantes. O objetivo é reduzir o tempo decorrido entre a primeira consulta médica e o diagnóstico, visando que este seja feito no prazo de um ano.
Os eurodeputados preveem um roteiro da UE para melhorar o diagnóstico, garantindo que as tecnologias diagnósticas avançadas, incluindo as genómicas, sejam utilizadas o mais amplamente possível. Este roteiro deverá incluir objetivos comuns, normas mínimas recomendadas e metas mensuráveis. O rastreio neonatal deverá ser padronizado e sistemático para combater as atuais desigualdades territoriais no acesso ao rastreio.
Acesso igualitário ao tratamento
Para garantir que os pacientes tenham acesso igualitário ao tratamento, independentemente de onde residam na UE, os eurodeputados defendem uma cooperação mais forte entre os Estados-Membros, incluindo a aquisição conjunta de medicamentos e tratamentos órfãos , bem como projetos conjuntos de preços e reembolsos. Deve também ser explorada a possibilidade de reembolso coordenado a nível da UE para tratamentos órfãos.
Nos casos em que os sistemas nacionais de saúde são limitados pela natureza das doenças raras (por exemplo, quando o baixo número de casos leva à falta de experiência clínica local), os eurodeputados defendem a criação de centros europeus de referência para doenças raras, que funcionariam como polos conjuntos de especialização, reunindo dados de pacientes e prestando serviços a todos os Estados-Membros na sua área de especialização.
Atendimento baseado nas necessidades específicas do paciente
Para apoiar os pacientes que vivem com doenças raras, bem como seus cuidadores e familiares, os eurodeputados desejam ver percursos de cuidados holísticos, centrados no paciente e multidisciplinares, incluindo educação inclusiva, emprego e transição para a idade adulta para pacientes com doenças raras.
Os eurodeputados pretendem que a Comissão Europeia desenvolva diretrizes sobre os percursos dos pacientes, particularmente os percursos de pacientes pediátricos, para desenvolver critérios comuns e capacitar os profissionais de saúde.
Investigação, inovação e dados
Os eurodeputados argumentam que as doenças raras pediátricas constituem uma “área crítica de necessidades médicas não atendidas” devido à baixa prevalência e aos esforços e investimentos insuficientes em investigação. Para acelerar o desenvolvimento de tratamentos para as crianças afetadas, é necessário mais apoio regulatório, financeiro e científico.
Para acelerar o desenvolvimento de diagnósticos e tratamentos, a Comissão Europeia (com o envolvimento sistemático das organizações de pacientes) deve estabelecer uma agenda de investigação sobre doenças raras, para garantir que os programas de financiamento da UE estejam alinhados.
A coordenação e a integração de infraestruturas de investigação, biobancos e plataformas de dados relevantes podem melhorar o diagnóstico e a utilização de dados secundários na investigação. Os eurodeputados observam que os ensaios clínicos devem ser melhor coordenados além-fronteiras e os procedimentos administrativos relacionados devem ser simplificados, sempre que possível sem comprometer os padrões de segurança.
Para os eurodeputados as Redes Europeias de Referência existentes devem ser reforçadas como centros de formação, investigação e especialização, e os Estados-Membros e a Comissão Europeia devem apoiar a participação das Redes Europeias de Referência em atividades de investigação transfronteiriças e multinacionais e que lhes proporcionem financiamento sustentável.
