Nos EUA, através da sua Agência de Medicamentos, conhecida pela sigla FDA, foi aprovado o medicamento Emcitate (tiratricol) em comprimidos para suspensão oral para o tratamento da tireotoxicose periférica (níveis excessivos de hormonas da tiroide no sangue que causam sintomas como taquicardia, aumento da pressão arterial e efeitos adversos no metabolismo) em pacientes com deficiência de MCT8, também conhecida como síndrome de Allan-Herndon-Dudley.
O Emcitate é a primeira terapia aprovada pela FDA para tratar os sintomas da doença genética rara e devastadora. Uma aprovação que reflete a preocupação da FDA para com os pacientes com doenças genéticas raras, muitos dos quais têm necessidades médicas sérias sem resposta no tratamento.
“Até agora, pacientes com deficiência de MCT8 e suas famílias não tinham nenhuma opção de tratamento aprovada pela FDA”, afirmou Marina Zemskova, Diretora Adjunta da Divisão de Endocrinologia Geral do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA. “A aprovação do Emcitate reflete o profundo compromisso da FDA com pacientes com doenças raras que precisam de opções de tratamento eficazes.”
A doença rara
A deficiência de MCT8 ou síndrome de Allan-Herndon-Dudley é uma doença genética rara que afeta principalmente homens. A condição é causada por um gene defeituoso que fornece instruções para a produção do transportador MCT8, uma proteína essencial responsável por transportar hormonas da tireoide para o cérebro. Como a hormona da tireoide não consegue atravessar a barreira hematoencefálica sem o transportador MCT8, o cérebro recebe uma quantidade insuficiente da hormona, enquanto níveis excessivos acumulam-se na corrente sanguínea. Muitos pacientes com deficiência de MCT8 apresentam uma série de efeitos debilitantes, incluindo a incapacidade de andar ou sentar-se sem apoio, ausência ou limitação severa da fala, deficiência intelectual, dificuldades de alimentação e stress crónico no coração e no metabolismo.
“O desafio no tratamento da deficiência de MCT8 sempre foi que a proteína necessária para transportar a hormona da tiroide para dentro das células é justamente a que não está a funcionar”, afirmou Hylton V. Joffe, Diretor do Gabinete de Cardiologia, Hematologia, Endocrinologia e Nefrologia do Centro de Avaliação e investigação de Medicamentos da FDA. “Este medicamento contorna esse problema, pois o princípio ativo, o tiratricol, consegue entrar nas células por conta própria, sem depender do transportador defeituoso, levando a uma redução nos níveis elevados de hormona da tiroide no sangue.”
Ensaio clínico do medicamento
A FDA descreve que a eficácia do Emcitate foi avaliada em dois estudos clínicos com pacientes de todas as idades, desde bebés a adultos, incluindo um estudo internacional, multicêntrico, randomizado e controlado por placebo e um estudo aberto de longo prazo. Em ambos os estudos, os pacientes tratados com Emcitate apresentaram redução nos níveis excessivos de hormona da tiroide na corrente sanguínea e melhora nos sintomas cardiovasculares e metabólicos afetados pelos níveis da hormona da tiroide, como pressão arterial sistólica e frequência cardíaca.
O medicamento Emcitate é de toma uma vez ao dia como uma suspensão líquida, por via oral ou através de uma sonda de alimentação para pacientes com dificuldade de deglutição, tornando-o acessível a pacientes com diferentes níveis de capacidade. Os efeitos colaterais mais comuns foram diarreia, vómito, erupção cutânea e sudorese excessiva. No caso de pacientes que utilizam outro medicamento para a tireoide a situação deve ser avaliada antes de iniciar o tratamento com Emcitate, pois a FDA não recomenda que os dois sejam usados em conjunto.
O Emcitate recebeu as designações de Medicamento Órfão, Doença Pediátrica Rara, Via Rápida e Terapia Inovadora, além da Revisão Prioritária A aprovação do Emcitate foi concedida à Egetis Therapeutics.
