O Orzeyful (oveporextona), da Takeda Pharmaceuticals America, é o primeiro medicamento aprovado pela Agência de Medicamentos dos EUA (conhecida pela sigla FDA), para narcolepsia tipo 1 como um transtorno completo, ou seja, aborda toda a gama de sintomas que definem a doença. É o primeiro medicamento que visa diretamente a perda da sinalização da orexina que causa a doença.
A narcolepsia tipo 1 é um distúrbio neuropsiquiátrico raro e crónico do sono. O distúrbio é causado pela perda de células cerebrais que produzem orexina, um mensageiro químico que regula a vigília, o sono e o tónus muscular. Sem orexina, o cérebro tem dificuldade em manter o estado de alerta ou em controlar a transição entre o sono e a vigília. O resultado é um conjunto de sintomas incapacitantes, incluindo sonolência diurna excessiva, cataplexia (fraqueza muscular repentina desencadeada por emoções fortes, como o riso), paralisia do sono, alucinações no limiar entre o sono e a vigília e sono noturno interrompido.
“Durante muito tempo, pessoas com narcolepsia tipo 1 tiveram que lidar com uma condição neuropsiquiátrica complexa e crónica com tratamentos que abordavam apenas partes dela”, disse Tiffany R. Farchione, Diretora da Divisão de Psiquiatria do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA. “Este novo medicamento é o primeiro que atua na biologia subjacente da doença, tratando a narcolepsia tipo 1 como um todo.”
A FDA esclareceu que em vez de mascarar os sintomas com estimulantes ou sedativos, o Orzeyful ativa diretamente o mesmo recetor cerebral que a orexina do próprio corpo normalmente estimularia, restaurando o sinal ausente. O medicamento é tomado por via oral, em comprimidos, duas vezes ao dia.
A eficácia e a segurança do Orzeyful foram avaliadas em dois estudos randomizados, duplo-cegos e controlados por placebo, com duração de 12 semanas, que incluíram 273 adultos com narcolepsia tipo 1. A FDA descreve que em ambos os estudos, os pacientes que tomaram Orzeyful 2 mg apresentaram melhora na capacidade de permanecer acordados durante o dia, em comparação com aqueles que receberam placebo. Os pacientes também relataram uma redução substancial da sonolência diurna, uma diminuição significativa nos episódios de cataplexia e uma melhora significativa em todo o espectro de sintomas da narcolepsia, incluindo paralisia do sono, alucinações e sono noturno interrompido.
Os efeitos colaterais mais comuns que a FDA refere são insónia, aumento da frequência urinária, urgência para urinar e aumento da produção de saliva. A taxa de participantes do estudo que interromperam o tratamento, devido a efeitos colaterais, foi baixa.
A FDA indicou que os pacientes devem informar os profissionais de saúde sobre todos os medicamentos que estão a tomar, pois o Orzeyful não deve ser usado simultaneamente com inibidores potentes da CYP3A.
Entretanto, a FDA lembrou que a segurança e a eficácia de Orzeyful não foram estabelecidas em pacientes menores de 18 anos de idade. Orzeyful foi recomendado para inclusão na lista de substâncias controladas pela Lei de Substâncias Controladas e sua comercialização será legal após a decisão de inclusão na lista emitida pela Agência de Combate às Drogas (DEA, na sigla em inglês).
Orzeyful recebeu a Designação de Terapia Inovadora e Revisão Prioritária. Uma designação que é concedida a medicamentos que demonstram evidências clínicas iniciais de melhoria substancial em relação às terapias disponíveis para doenças graves, permitindo uma orientação e colaboração mais intensivas da FDA durante o desenvolvimento.
A Revisão Prioritária reduz o tempo de análise da FDA e é reservada para medicamentos que, se aprovados, ofereceriam melhorias significativas no tratamento de doenças graves.
