A miastenia gravis generalizada (MGg) é uma doença autoimune rara caracterizada por redução da função muscular e fraqueza muscular grave. Em Portugal os dados disponíveis apontam para 1200 pacientes indica a Associação Portuguesa de Doenças Neuromusculares. Mas também é estimado que 82.500 pessoas estejam diagnosticadas com a doença na Alemanha, França, Reino Unido, Itália e Espanha, e que 66.000 sejam positivas para o recetor de acetilcolina (AChR).
Agora, como base no estudo de Fase III PREVAIL, que demonstrou que o Klygefa (gefurulimab) melhora estatisticamente significativa e clinicamente relevante na pontuação das Atividades da Vida Diária da Miastenia Gravis, o Comité de Medicamentos para Uso Humano da Agência Europeia de Medicamentos (EMA, na sigla em inglês) emitiu parecer positivo para aprovação do medicamento na União Europeia (UE).
Os resultados do estudo de Fase III foram apresentados na Sessão Científica da Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) durante o Encontro Anual de 2025 da American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine (AANEM) e já publicados no “JAMA Neurology”.
O Klygefa será o primeiro e único inibidor de C5 com dupla ligação a nanocorpos para MG generalizada na UE, para autoadministração subcutânea semanal com controlo rápido e sustentado dos sintomas.
“Para pessoas que vivem com miastenia gravis generalizada (MGg), os sintomas imprevisíveis podem rapidamente tornar-se incapacitantes ou fatais. No ensaio clínico de Fase III PREVAIL, o gefurulimab demonstrou a capacidade de melhorar os indicadores de gravidade da doença e a funcionalidade diária, com a conveniência da autoadministração subcutânea semanal, já na primeira semana e durante todo o período de estudo de 26 semanas”, afirmou, citado em comunicado da AstraZeneca, Tobias Ruck, Diretor do Departamento de Neurologia do Hospital Universitário BG Bergmannsheil Bochum, da Universidade Ruhr de Bochum, e investigador do ensaio clínico.
Após o parecer positivo do Comité da EMA, os pacientes com miastenia gravis generalizada “poderão em breve ter a opção de um novo tratamento que poderá ajudá-los a dedicar menos tempo a pensar nos seus cuidados e mais tempo a viver as suas vidas”, acrescentou Tobias Ruck.
